CALGARY, ALBERTA, 21. April 2023 / IRW-Press / – XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen, das sich im späten Stadium der klinischen Entwicklung befindet und auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, freut sich bekannt zu geben, dass dem Unternehmen der ‚Orphan Drug‘-Status für Oxypurinol gewährt wurde. Damit wird Oxypurinol als ‚Orphan Drug‘ für die Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung zugelassen.
Das Verfahren zur Gewährung eines ‚Orphan Drug‘-Status (ODD) beginnt mit der Antragstellung beim Orphan Drug Designation Office der US-Arzneimittelbehörde (US Food and Drug Administration/FDA). Dem Antrag beizulegen ist ein umfassendes Dokumentenpaket, das die Grundlagenforschung, die Analyse der in Frage kommenden Anzahl von Personen mit einer autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) sowie die Beschreibung der Patienten, denen mit der Therapie geholfen werden soll, umfasst. Die Prüfung des von XORTX bei der ODD-Stelle der FDA vorgelegten Antragspakets hat ergeben, dass ein gestörter Purinstoffwechsel und hohe Harnsäurespiegel auf einen Mechanismus der Schädigung bei der ADPKD hindeuten und, was besonders wichtig ist, dass die XORLOTM-Therapie das Fortschreiten dieser Form der Schädigung verzögern kann.
Dies ist zwar noch keine Zulassung von XORLOTM für den Einsatz bei Patienten zum jetzigen Zeitpunkt, aber ein wichtiger Meilenstein für die neuen und bereits gemachten Entdeckungen von XORTX sowie für einen neuartigen Ansatz zur Verlangsamung des Fortschreitens der Nierenerkrankung bei ADPDK-Patienten.
Dr. Allen Davidoff erklärt: Die Gewährung des ‚Orphan Drug‘-Status ist ein entscheidender Meilenstein im Rahmen der Bemühungen des Unternehmens um eine Marktzulassung für XORLOTM, unsere geschützte Oxypurinol-Formulierung, und für das XRx-008-Programm für ADPKD-Patienten. Diese Zuerkennung ist auch ein bedeutender und ganz wesentlicher Meilenstein für die gesamte Belegschaft und Unternehmensführung. Zudem haben potenzielle Partner angedeutet, dass dies für sie ein wesentliches Kriterium darstellt, um das XORLOTM-Programm weiters in Betracht zu ziehen. Wir freuen uns schon auf unser bevorstehendes Treffen mit der FDA am 1. Mai 2023, wo wir unser geplantes klinisches Phase-3-Programm für XORLOTM besprechen werden.
Für Arzneimittel zur Behandlung sogenannter Orphan Diseases (das sind seltene Erkrankungen, von denen weniger als 200.000 Menschen in den USA betroffen sind) kann ein ODD-Status beantragt werden, der dem Sponsor während der Entwicklung und nach der Zulassung eine Reihe von Vorteilen bietet. XORTX hat die Absicht, sich um diese Vorteile im Rahmen der Arzneimittelentwicklung für XRx-008 zur Behandlung der ADPKD zu bemühen.
Vorteile der Zuerkennung des Orphan Drug-Status
Im Rahmen des Orphan Drug Act können Arzneimittelhersteller einen Antrag auf Zuerkennung des ODD-Status stellen. Wird dieser bewilligt, erhält das Arzneimittel einen Status, der den Unternehmen exklusive Vermarktungs- und Entwicklungsrechte sowie weitere Vorteile zur Deckung der Kosten für die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in Zusammenhang mit dem Arzneimittel gewährt. Eine Steuergutschrift in Höhe von 25 Prozent der Kosten für qualifizierte klinische Arzneimitteltests, die bei Zulassung des Arzneimittels gewährt wird, ist ebenfalls möglich. Ein weiterer Vorteil des ODD-Status ist die Straffung des Behördenverfahrens und die besondere Unterstützung von Unternehmen, die Arzneimittel für seltene Patientengruppen entwickeln. Zusätzlich zu den Exklusivrechten und Kostenvorteilen bietet die FDA Unterstützung bei der Erstellung von Studienprotokollen, nach Möglichkeit eine Verkürzung der Wartezeiten für die Arzneimittelzulassung, Ermäßigungen bei den Zulassungsgebühren sowie die Option auf Gewährung der Marktexklusivität nach der Zulassung.
Die wesentlichen Vorteile des ODD-Status sind:
– Sieben Jahre Marktexklusivität nach Zulassung
– Nach Genehmigung wird eine Steuergutschrift in Höhe von 25 Prozent der Kosten für klinische Arzneimitteltests gewährt
– Die Nutzungsgebühren der FDA werden erlassen
XORTX hat vor kurzem anlässlich einer Tagung der American Society of Nephrology im November 2022 positive Ergebnisse aus Tiermodellen der PKD mit Mäusen und Ratten veröffentlicht. Die Ergebnisse belegen, dass mit der von XORTX entwickelten Formulierung von Oxypurinol, XORLOTM, die Ausdehnung der Nieren infolge der zystenfördernden Effekte des aberranten Purinstoffwechsels und der Hyperurikämie abgeschwächt werden kann.
Über das XRx-008-Programm
Oxypurinol ist ein Xanthinoxidase-Hemmer (XOI) mit wesentlichen pharmakologischen Eigenschaften, die sich perfekt für die Verabreichung an Menschen mit ADPKD eignen. Zu diesen pharmakologischen Eigenschaften zählen:
1/ Die Fähigkeit, im Kreislauf, in den Nieren und im kardiovaskulären Gewebe zu wirken und die Produktion von Harnsäure zu hemmen und so den Mechanismus der Schädigung sowie der beschleunigenden Wirkung von Xanthinoxidase auf fortschreitende Erkrankungen abzuschwächen.
2/ XORLOTM sorgt für eine deutlich erhöhte Absorption von Oxypurinol. Dieser Ansatz bietet ein wirksames, gut verträgliches Medikament mit umfangreichen klinischen Sicherheitserfahrungen, was darauf hindeutet, dass mit dem XRx-008-Programm des Unternehmens ein überlegener Xanthinoxidase-Hemmer zur Verlangsamung des beschleunigten Rückgangs der Nierenfunktion während des Fortschreitens der ADPKD bereitgestellt werden kann.
Über ADPKD
ADPKD ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind. 1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten3 typischerweise ein ernstes Problem darstellen. Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 Für Personen mit einer fortschreitenden ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Medikamenten empfohlen4. Es werden neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen.
Über XORTX Therapeutics
XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer Coronavirus-/COVID-19-Infektion. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet. XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit der Patienten dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.
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Quellen:
1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease, 5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019
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