LONDON, UK / ACCESS Newswire / 28. April 2025 / Die Studienplattform (PTP) zur Progressiven Supranukleären Blickparese (PSP) unter der Leitung von Dr. Adam Boxer (University of California, San Francisco [UCSF]), Dr. Irene Litvan (University of California, San Diego), Dr. Julio Rojas (UCSF) und Dr. Anne-Marie Wills (Massachusetts General Hospital) hat zwei erste zu bewertende Wirkstoffe in ihre Plattformstudie aufgenommen. Es handelt sich dabei um die beiden vielversprechenden Arzneimittelkandidaten AADvac1 von Axon Neuroscience und AZP2006 von Alzprotect. Ziel der Studie ist es, die Entwicklung effektiver Therapiemethoden zur Behandlung der Progressiven Supranukleären Blickparese (PSP), einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung mit tödlichem Verlauf, zu forcieren. Weitere Wirkstoffe, die im Rahmen der Studie untersucht werden sollen, werden voraussichtlich im Laufe dieses Jahres bekannt gegeben.
Die vom National Institute on Aging (NIA), einer Teilorganisation der U.S. National Institutes of Health (NIH), finanzierte Plattformstudie wird durch eine fünfjährige Forschungsförderung unterstützt. Das Studiendesign ermöglicht die gleichzeitige Evaluierung mehrerer Therapien, wodurch ein kontinuierlicher, effizienter und flexibler Lösungsansatz zur Beurteilung vielversprechender Arzneimittelkandidaten geschaffen wird.
Diese öffentlich-private Partnerschaft bietet uns die beispiellose Chance, die Entwicklung von Behandlungsmethoden für die PSP zu forcieren, so Professor Adam Boxer, Stiftungsprofessor für Gedächtnis- und Altersforschung im Department of Neurology der UCSF und einer der Hauptprüfer der Studie. Durch die Zusammenführung innovativer therapeutischer Ansätze wie AADvac1 und AZP2006 in einem effizienten klinischen Studiendesign wollen wir dafür sorgen, dass die dringenden Bedürfnisse der Patienten und ihrer Familien in kürzerer Zeit, zu geringeren Kosten und mit weniger Patienten auf Placebo als bei herkömmlichen klinischen Studien erfüllt werden können.
Wissenschaftliche Innovationen: AADvac1 und AZP2006
Der von der Firma Axon Neuroscience (Bratislava, Slowakei) entwickelte Wirkstoff AADvac1 ist ein aktives Immuntherapeutikum, das auf pathologische Tau-Proteine gerichtet ist, die das Krankheitsbild von PSP und Morbus Alzheimer (AD) herbeiführen und die Symptome verstärken. Das aktive Immuntherapeutikum löst die Bildung von Antikörpern aus, die an das pathologische Tau-Protein binden, seine Anhäufung und Ausbreitung verhindern und seinen Abbau durch Mikroglia ermöglichen. In einer bereits abgeschlossenen 24-monatigen Phase-2-Studie zu Morbus Alzheimer zeigte AADvac1 ein vorteilhaftes Sicherheitsprofil, mit therapeutischen Effekten auf Plasma- und Liquor-Biomarker sowie unterstützenden klinischen Signalen, die auf eine mögliche Verlangsamung des Fortschreitens der Erkrankung hindeuten.
Wir sind stolz und dankbar, dass AADvac1 vom Expertenausschuss für diese innovative Plattformstudie ausgewählt wurde, so Michal Fresser, CEO von Axon Neuroscience. Wir glauben, dass der aktive Immuntherapieansatz von AADvac1, der auf das Tau-Protein abzielt, enorme Möglichkeiten für die Behandlung von Tauopathien beim Menschen eröffnet, und wir freuen uns darauf, gemeinsam mit der PSP-Studienplattform und der PSP-Forschungsgemeinschaft als Partner neue Behandlungsoptionen für Patienten mit einem großen ungedeckten medizinischen Bedarf zu erarbeiten.
Der von der Firma Alzprotect (Lille, Frankreich) entwickelte Wirkstoff AZP2006 ist ein synthetisch hergestelltes kleines Molekül, das die lysosomale Homöostase wiederherstellen und das Protein Progranulin (PGRN) modulieren soll. Gleichzeitig soll es die Anhäufung von Tau-Proteinen und damit die neuronalen Entzündungsprozesse hemmen. Präklinische Studien haben gezeigt, dass der Wirkstoff in der Lage ist, lysosomale Dysfunktionen in Neurodegenerationsmodellen zu korrigieren. In einer dreimonatigen Phase-2a-Studie mit PSP-Patienten wurden unter AZP2006 vielversprechende klinische Signale sowie Biomarker-Signale im Hinblick auf die Wirksamkeit beobachtet. Diese positiven Resultate wurden von den Ergebnissen einer 6-monatigen offenen Verlängerungsstudie untermauert, was für das therapeutische Potenzial von AZP2006 spricht. Dem Wirkstoff wurde sowohl von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) als auch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) der Orphan Drug-Status zuerkannt.
Wir fühlen uns geehrt, dass AZP2006 für die Aufnahme in diese bahnbrechende Plattformstudie zur PSP ausgewählt wurde, so Philippe Verwaerde, CEO von Alzprotect. Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der PSP-Studienplattform und der breiteren PSP-Forschungsgemeinschaft. Mit unserem wissenschaftlichen Ansatz, der auf die lysosomale Dysfunktion gerichtet ist, wollen wir die Entwicklung innovativer Therapien im Sinne der Patienten fördern.
Über die PSP-Studienplattform und Kooperationen
Im Lenkungsausschuss der Studie sind folgende Forschungsexperten vertreten: Dr. Adam Boxer (UCSF), Dr. Julio Rojas-Martinez (UCSF), Dr. Anne-Marie Wills (Massachusetts General Hospital) und Dr. Irene Litvan (University of California, San Diego). CurePSP – die führende gemeinnützige Organisation zur Förderung der Forschung, der Patientenversorgung und des Engagements für PSP und andere unterversorgte neurodegenerative Erkrankungen – arbeitet mit der UCSF sowie rund 50 Prüfzentren zusammen, um Studienteilnehmer zu rekrutieren und sicherzustellen, dass im gesamten Verlauf der Studie auch die Patientenperspektive berücksichtigt wird. Ich finde es großartig, dass AADvac1 und AZP2006 in diese bahnbrechende Plattformstudie aufgenommen wurden. Damit entsteht eine effektive Kooperation mehrerer Interessengruppen, die Wissenschaftler, Branchenvertreter und unsere Community vereint und die wir mit Stolz unterstützen, so Kristophe Diaz, PhD, Executive Director und Chief Science Officer von CurePSP. Dieses gemeinschaftliche Plattformdesign kann die jahrelange Arzneimittelentwicklung in eine echte, greifbare Hoffnung für Menschen, die mit PSP leben, verwandeln.
Mit der Rekrutierung der Studienteilnehmer soll Ende 2025 begonnen werden. Der Fokus liegt dabei zunächst auf Patienten mit dem Richardson-Syndrom, der häufigsten Form der PSP. In die Studie soll eine Patientenpopulation aufgenommen werden, welche für die US-Bevölkerung absolut repräsentativ ist. Aus diesem Grund wird auch sprachliche Unterstützung angeboten und es werden die Kosten für Transport und Unterkunft übernommen.
Diese Plattformstudie ist eine kooperative Initiative, in die sowohl Forscher und Branchenexperten als auch Patientenvertreter eingebunden sind, um die Entdeckung wirksamer Therapiemethoden zur Behandlung von PSP zu forcieren und das Leben der von dieser verheerenden Krankheit Betroffenen zu verbessern. Nähere Informationen über die Studie finden Sie unter www.psp.org/ptp.
Über die Tau Global Conference
Die Tau Global Conference 2025 setzt sich aus drei großen Konferenzen zum Thema Tau (Global Tau, EuroTau und CurePSP Neuro) zusammen und wird von der Alzheimer’s Association, CurePSP und der Rainwater Charitable Foundation ausgerichtet. Diese Konferenz spielt eine entscheidende Rolle bei der Zusammenführung interdisziplinärer Forschungsexperten und Perspektiven, die eine Weiterentwicklung der Tau-Forschung unterstützen.
Über Axon Neuroscience
Axon Neuroscience wurde im Jahr 1999 vom Immunologen Professor Michal Novak gegründet. Im Jahr 1988 entdeckte Professor Novak das Tau-Protein als Hauptbestandteil der neurofibrillären Pathologie bei Morbus Alzheimer, als er im Labor für Molekularbiologie des MRC in Cambridge (Vereinigtes Königreich) arbeitete. Axon entwickelt aktive Immuntherapeutika, monoklonale Antikörper und kleine Moleküle zur Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen und Tauopathien.
Über Alzprotect
Alzprotect wurde im Jahr 2007 gegründet und ist ein in der Stadt Lille ansässiges französisches Unternehmen, das sich der Entwicklung innovativer therapeutischer Lösungen im Bereich der neurodegenerativen Erkrankungen verschrieben hat. Mit seinem Forschungsschwerpunkt Tauopathien, Amyloidopathien und Synukleinopathien widmet sich Alzprotect der Weiterentwicklung von AZP2006 (EZEPROGIND), einem innovativen synthetischen Molekül, das oral verabreicht wird und die Lysosomen-Homöostase durch die Regulierung von Progranulin und dessen Chaperonprotein Prosaposin optimieren soll.
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– Axon Neuroscience
Email: me***@***************ce.eu
– Alzprotect
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Quelle: AXON Neuroscience SE
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