Vancouver, British Columbia, Kanada, den 13. Dezember 2021 – Defence Therapeutics Inc. (Defence oder das Unternehmen), ein Biotechnologieunternehmen, das sich auf die Entwicklung von Impfstoffen und therapeutischen Verfahren zur Bekämpfung von Krebs und Infektionskrankheiten konzentriert, freut sich bekanntzugeben, dass seine AccumTM-Plattform den Cas9-Transport in die Zielzellen potenziell verbessern kann, was eine erhebliche positive Auswirkung auf die CRISPR-Branche haben könnte.
Die CRISPR-Technologie bietet das Potenzial, die Medizin zu verändern, indem sie sowohl die Behandlung als auch die Prävention vieler Krankheiten durch gezieltes Ausschalten oder Einfügen von Genen ermöglicht. Diese Technologie ist für die Biotech-Branche von wesentlicher Bedeutung, da sie dafür genutzt werden kann, eine Vielzahl an Krankheiten wie Krebs- oder Virusinfektionen (HIV und Hepatitis B) sowie verschiedene Erbkrankheiten zu behandeln. Das Kernstück dieser Technologie ist einfach und erfordert zwei wichtige Hilfsmittel: 1) etwas genetisches Material, um den Editierungsprozess zu steuern, und 2) den gleichzeitigen Transport eines Cas-Proteins, um die DNA zu schneiden und zu verändern. Von allen bisher identifizierten Cas-Proteinen wird Cas9 am häufigsten von Wissenschaftlern eingesetzt, da es nahezu jede gewünschte Zielsequenz leicht finden und sich daran anbinden kann, indem man einfach ein Stück RNA zu Hilfe nimmt, um es zu lenken.
Der Transport des Cas9-Proteins anstelle einer kodierenden DNA-Sequenz bietet den Vorteil einer Verringerung der Off-target-Effekte von Cas9. Die aktuell verfügbaren Hilfsmittel zum Proteintransport sind beim Transport des Proteins innerhalb des Nucleus von Zielzellen ineffizient. Genauer gesagt werden letztlich alle transportierten Proteine innerhalb kleiner Endolysosom-Vesikel gefangen und abgebaut. Folglich weist das Reservoir an zytosolischem Cas9 einen geringen Umfang auf, was es erschwert, den Nucleus für eine effiziente DNA-Editierung zu erreichen. Somit müssen mehrere Transporte versucht werden, um ausreichend Cas9-Material im Nucleus zu erhalten.
Die AccumTM-Plattform wurde dazu konzipiert, bestimmte Moleküle in Zielzellen zu akkumulieren. Das Defence-Team hat die Fähigkeit von AccumTM, den Cas9-Transport zu Zellen zu verbessern, getestet. Die erzielten Ergebnisse – mit einer einzigen AccumTM-Dosis und ohne den zusätzlichen Einsatz einer komplexen Lipidformulierung – sind erstaunlich. Bei der in vitro-Gabe zu Säugetierzellen war die Akkumulation des mit AccumTM verbundenen Cas9 im Nucleus der Zellen mindestens neunmal höher als beim freien Cas9.
Wir präsentieren ein weiteres überzeugendes Beispiel für die Vielseitigkeit und Stärke von AccumTM beim Transport von entscheidenden Proteinen. Diese Feststellung ist für Defence entscheidend, da sie den Weg für eine strategische Partnerschaft mit wichtigen Pharmaunternehmen auf diesem Gebiet ebnet, die ihren Ansatz für die CRISPR/Cas9-Editierung verbessern möchten, erklärte Hr. Plouffe, CEO von Defence Therapeutics.
Nachdem nun solch hervorragende Daten vorliegen, wird Defence aktiv nach Partnerschaften mit wichtigen Akteuren in diesem Bereich suchen, um bei den CRISPR-basierten Behandlungen für spezifische Indikationen Fortschritte zu machen.
Gemäß dem von Fior Markets veröffentlichten Bericht wird der globale Markt für die Genom-Editierung voraussichtlich bis zum Jahr 2028 von 4,2 Mrd. USD im Jahr 2020 auf 13 Mrd. USD anwachsen, was einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 15,2 % im Prognosezeitraum 2021-2028 entspricht.
Über Defence:
Defence Therapeutics ist ein börsennotiertes Biotech-Unternehmen, das unter Einsatz seiner firmeneigenen Plattform daran arbeitet, die nächste Generation von Impfstoffen und ADC-Produkten zu entwickeln. Der Kern der Defence Therapeutics-Plattform besteht in der ACCUM-Technologie, die einen präzisen Transport von Impfantigenen oder ADCs in intakter Form zu den Zielzellen ermöglicht. Als Folge davon kann eine verbesserte Effizienz und Wirksamkeit gegen schwere Erkrankungen wie Krebs und Infektionskrankheiten erreicht werden.
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Sebastien Plouffe, Präsident, CEO und Direktor
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