CALGARY, ALBERTA, den 3. Januar 2024 – XORTX Therapeutics Inc. (XORTX oder das Unternehmen) (NASDAQ: XRTX | TSXV: XRTX | FWB: ANU), ein Pharmaunternehmen in der späten klinischen Phase, das sich auf die Entwicklung innovativer Therapien zur Behandlung fortschreitender Nierenerkrankungen konzentriert, gibt die Einreichung einer neuen Patentanmeldung für die Behandlung chronischer Nierenerkrankungen (CKD) bekannt. Mit diesem Patent sollen neue Entdeckungen und Strategien für die Behandlung von Personen mit unterschiedlicher Einschränkung der Nierenfunktion im Rahmen einer CKD geschützt werden. Vor allem beschreibt dieses Patent mit dem Titel Oral and Sublingual Formulations of Xanthine Oxidase Inhibitors and Methods of Treating Disease (Orale und sublinguale Formulierungen von Xanthinoxidasehemmern und Methoden der Krankheitsbehandlung) neue Formulierungen und Methoden für eine sicherere und wirksamere Anwendung von Xanthinoxidasehemmern (XOI) bei CKD, insbesondere bei der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD), bei diabetischer Nephropathie (DN), IgA-Nephropathie, Lupusnephritis und fokaler segmentaler Glomerulosklerose.
Die positiven Topline-Ergebnisse aus der klinischen Bridging-Studie zur Pharmakokinetik von XRX-OXY-101 (die Studie), über die im ersten Quartal 2023 berichtet wurde, dienten der Charakterisierung der Pharmakokinetik von XORLOTM, der firmeneigenen Formulierung zur oralen Verabreichung von Oxypurinol. Die Ergebnisse der Studie belegen, dass XORLOTM von den 88 Probanden, die das Medikament erhielten, gut vertragen wurde. Während der Untersuchung des Arzneimittels in den verschiedenen verwendeten Dosierungsschemata kam es zu keinerlei Sicherheitsbedenken. Die Ergebnisse fielen insgesamt sehr positiv aus und erbrachten den Nachweis für (i) eine erhebliche Steigerung der Bioverfügbarkeit von Oxypurinol bei Verabreichung der Formulierung XORLOTM; (ii) eine deutlich erhöhte Dosisproportionalität im Vergleich zu nicht formuliertem Oxypurinol; (iii) ein Mehrfachdosierungsschema, mit dem therapeutische Zielwerte erreicht wurden. Einfacher ausgedrückt: eine deutlich erhöhte frühzeitige orale Aufnahme von XORLOTM sowie erhöhte zirkulierende Konzentrationen von Oxypurinol, die notwendig sind, um die Produktion von Harnsäure im gewünschten therapeutischen Bereich zu hemmen und dadurch das Fortschreiten einer CKD zu verlangsamen. Jedes dieser Ergebnisse liefert essentielle Daten, um exakte Dosierungsempfehlungen für die bevorstehenden Zulassungsstudien bei Personen mit einer fortschreitenden Erkrankung der Niere aufgrund einer autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung (ADPKD) sowie anderen Ursachen für eine CKD zu ermöglichen.
Dr. Allen Davidoff, der CEO von XORTX, erklärt: Die in diesem Jahr veröffentlichte Bridging-Studie zur Pharmakokinetik lieferte eine Fülle von klinischen Daten im Hinblick auf einen deutlichen potenziellen Nutzen der neuartigen Formulierungen, die der Arzneimittelklasse der Xanthinoxidasehemmer angehören. Die Analyse dieses Datensatzes, die in-silico-basierte (computersimulierte) Pharmakokinetik-Modellierung von Daten aus der klinischen Studie XRX-OXY-101 sowie weitere Innovationen haben uns ein besseres Verständnis dafür ermöglicht, wie wir die Herausforderungen im Hinblick auf die Dosierung bei einer fortschreitenden Nierenerkrankung angehen können. Diese Patentanmeldung soll neue Möglichkeiten beanspruchen, wie man in Zukunft die Dosierung der Wirkstoffklasse der Xanthinoxidasehemmer verbessern und vor allem eine noch sicherere und wirksamere Verabreichung dieser Wirkstoffklasse, einschließlich Oxypurinol, gewährleisten kann.
Über das XRx-008-Programm
Oxypurinol ist ein Xanthinoxidasehemmer (XOI) auf Purinbasis mit wichtigen pharmakologischen Eigenschaften, die sich perfekt für die Verabreichung an Menschen mit ADPKD eignen. Zu den pharmakologischen Attributen zählen:
1/ die Fähigkeit, eine Wirkung im Kreislauf, in den Nieren und im kardiovaskulären Gewebe zu entfalten und die Produktion von Harnsäure zu hemmen und so den Mechanismus der Schädigung und der beschleunigenden Wirkung von XO auf fortschreitende Erkrankungen abzuschwächen.
2/ Die von XORTX entwickelte Formulierung von Oxypurinol, XORLOTM, sorgt für eine deutlich erhöhte Absorption von Oxypurinol. Oxypurinol zeichnet sich durch einen minimalen Stoffwechsel aus und wird unverändert über die Nieren ausgeschieden. Dieser Ansatz bietet ein wirksames und gut verträgliches Medikament mit umfangreichen klinischen Sicherheitserfahrungen, die darauf hindeuten, dass mit dem vom Unternehmen entwickelten XRx-008-Programm ein überlegener Xanthinoxidasehemmer bereitgestellt werden kann, der die beschleunigte Abnahme der Nierenfunktion bei ADPKD-Patienten mit gleichzeitig bestehender Hyperurikämie verlangsamt.
Über ADPKD
Die autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine seltene Erkrankung, von der über 10 Millionen Menschen weltweit betroffen sind.1,2 ADPKD wird in der Regel anhand der Ausdehnung von mit Flüssigkeit gefüllten Zysten in den Nieren diagnostiziert. Im Laufe der Zeit kann die zunehmende Anzahl und Größe der Zysten zu strukturellen und funktionellen Veränderungen der Nieren beitragen und häufig begleitend auch chronische Schmerzen verursachen, die für ADPKD-Patienten typischerweise ein ernstes Problem darstellen.3 Man geht davon aus, dass im Zuge der Ausdehnung der Zysten gesundes, funktionierendes Gewebe rund um die Zysten komprimiert wird, was zu einem weiteren Verlust der Nierenfunktion, zu einer Fibrose, zu beeinträchtigtem Nährstoffaustausch und eingeschränkter Nierenfunktion beiträgt. In weiterer Folge entwickelt sich eine Nierenerkrankung im Endstadium.1 Für Personen mit einer progredienten ADPKD umfassen die Behandlungsempfehlungen eine blutdrucksenkende Behandlung sowie Ernährungseinschränkungen. Für eine begrenzte Anzahl von geeigneten Patienten, wird auch eine Therapie mit Pharmaka empfohlen.4 Es werden neue, breiter einsetzbare Therapien benötigt, um die Abnahme der Nierenfunktion bei Patienten mit einer ADPKD wirksam zu verlangsamen.
Quellennachweis:
1. Wiley C., Kamat S., Stelhorn R., Blais J., Analysis of nationwide date to determine the incidence and diagnosis of autosomal dominant polycystic kidney disease in the USA, Kidney Disease, 5(2): 107-117, 2019
2. Bergmann C., Guay-Woodford L.M., Harris P.C., Horie S., Peters D.J., Torres V.E., Polycystic Kidney Disease, Nat Rev Dis Primers. 4(1): 50, 2018
3. pkdcure.org/living-with-pkd/chronic-pain-management/
4. Gimpel C., Bermann C., Bockenhauer D., et al., International consensus statement of the diagnosis and management of autosomal dominant polycystic kidney disease in children and young people, Nat Rev Nephrol 15(11):713-726, 2019
Über XORTX Therapeutics Inc.
XORTX ist ein Pharmaunternehmen, das derzeit zwei Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium entwickelt: 1) unser XRx-008-Hauptprogramm zur Behandlung der ADPKD und 2) unser Nebenprogramm mit XRx-101 zur Behandlung von akuten Nierenschäden sowie anderen akuten Organschäden in Zusammenhang mit einer viralen Infektion der Atemwege. Zusätzlich wird an XRx-225, einem Programm im vorklinischen Stadium zur Behandlung einer Nephropathie bei Typ-2-Diabetes, gearbeitet.
XORTX arbeitet an der Weiterentwicklung seiner im klinischen Entwicklungsstadium befindlichen Produkte, die auf eine Störung des Purinstoffwechsels und der Xanthinoxidase abzielen und die Harnsäureproduktion verringern oder hemmen sollen. Wir von XORTX haben uns der Entwicklung von Medikamenten verschrieben, die der Verbesserung der Lebensqualität und der zukünftigen Gesundheit von Patienten mit Nierenerkrankungen dienen. Nähere Informationen zu XORTX finden Sie unter www.xortx.com.
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Allen Davidoff, CEO
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